Прорывная генная терапия в Сиэтле дает надежду для детей с эпилепсией…
Команда в Институте Аллена в Сиэтле, а также исследователи из Детского исследовательского института Сиэтла приносят надежду семьям, сталкивающимся с разрушением синдрома Драве.
Сиэтл — новаторская генная терапия, развиваемая в Сиэтле, может однажды спасти жизнь детей, страдающих изнурительной формой эпилепсии.Исследование, проходящее в Институте науки о мозге Аллена, дает новую надежду семьям, борющимся с синдромом Драве, тяжелой формой эпилепсии, которая опустошает развитие детства.
Синдром Драве, обычно начиная с первого года жизни, представляет собой серьезную форму эпилепсии, которая может серьезно затруднить развитие ребенка или даже вызвать смерть, часто во время спящих детей.
Джон Мич, старший ученый из Института Аллена, объясняет: «Это тяжелый, долгосрочный и изнурительный. На самом деле, настолько серьезно, что до 10-20% детей на самом деле не выживут».
Что мы знаем:
Текущие методы лечения синдрома Драве в первую очередь включают пероральные препараты, но они имеют серьезные побочные эффекты и могут влиять на весь мозг.«Это ключевое ограничение для того, как разработка лекарств происходит сегодня в неврологии. Новые технологии, подобные тем, которые мы здесь разрабатываем, действительно оказывают большое потенциальное влияние для перемещения иглы», — говорит Мич.
Новая генная терапия, протестированная у мышей, показала замечательные результаты: долгосрочное восстановление без каких-либо побочных эффектов.Эта генная терапия включает в себя инъекцию непосредственно в мозг — инвазивную процедуру, но той, которая выполняется только один раз и нацелена на пораженную область.
Боаз Леви, помощник исследователей и руководитель проекта, описывает исследование как «самый захватывающий проект» в своей карьере, добавив: «Я не мог бы предвидеть лучший результат, где мы могли бы полностью спасти эту болезнь».
В этом году исследовательский проект, недавно опубликованный в научной трансляционной медицине, представляет собой значительный научный успех.Теперь команда в Институте Аллена готовится перенести эту генную терапию на следующий этап с целью в конечном итоге запустить клиническое испытание.
Прорывная генная терапия в Сиэтле дает надежду для детей с эпилепсией
«Это очень долгий путь. Мы пытаемся взаимодействовать с семьями, группами защиты пациентов, которые помогут нам разработать лучший путь вперед, потому что мы действительно считаем, что это то, что должно быть терапией и добраться до сообщества пациентов», — говорит Леви.
Прорыв, произошедший в Сиэтле, может вскоре иметь положительный волновой эффект не только в местных сообществах, но и во всем мире.Исследователи и семьи с оптимизмом смотрят на потенциал этой генной терапии, чтобы изменить жизнь в глобальном масштабе.Эта история науки и инноваций на шаг ближе к тому, чтобы предлагать спасительное лекарство от детей, борющихся с синдромом Драве.
Источник: информация в этой истории
Вот где переезжают арендаторы в Сиэтле
74-летний лыжник умирает после осени на перевале Стивенса
Камеры тела захватывают борьбу во время ареста округа Пирс DUI
Вечеринка Capitol Hill Block в Сиэтле объявляет о линейке 2025, изменения в событии
Может ли защита аутизма Брайана Кохбергера за столичное убийство создать прецедент?
Чтобы получить лучшие местные новости, погоду и спорт в Сиэтле бесплатно, подпишитесь на ежедневную рассылку в Сиэтл.
Прорывная генная терапия в Сиэтле дает надежду для детей с эпилепсией
Загрузите бесплатное локальное приложение для мобильных устройств в Apple App Store или Google Play Store для Live Seattle News, лучших историй, обновлений погоды и большего местного и национального освещения, а также 24/7 потокового освещения со всей страны.
поделиться в твиттере: Прорывная генная терапия в Сиэтле дает надежду для детей с эпилепсией
